Essai de Phase I : phase précoce du développement chez l’homme, petit nombre de patients (15-50), augmentation progressive des doses administrées, permet de déterminer la dose maximale du produit testé.
Essai de Phase II : le plus souvent un seul groupe, doses fixes, pour un type de tumeur spécifique, nombre de patients entre 50-200, permet d’évaluer l’efficacité à la dose thérapeutique.
Essai de Phase III: très grosse étude, multicentrique, internationale, plusieurs centaines de patients, au minimum deux groupes de patients, dont l’un reçoit le médicament à l’essai, le second recevant le traitement standard (+/- placebo). Etude finale avant l’enregistrement du médicament. Le but de l’étude de phase III est de démontrer la supériorité ou la moindre toxicité du traitement expérimental par rapport au traitement standard.
